摘要目的评估老年(≥60岁)重型再生障碍性贫血(SAA)患者接受兔抗人胸腺细胞球蛋白(rATG)/猪抗人淋巴细胞球蛋白(pALG)联合环孢素A(CsA)的强烈免疫抑制治疗(IST)方案的疗效和安全性。方法回顾性分析16例老年SAA患者接受rATG/pALG+CsA治疗的血液学反应率和安全性,分析影响疗效的相关因素。结果16例患者男13例,女3例,中位年龄63.5(60~79)岁,其中60~69岁13例,≥70岁3例;SAA患者9例,极重型AA(VSAA)患者7例;9例患者接受rATG治疗,7例患者接受pALG治疗。16例患者均顺利完成rATG/pALG治疗,治疗后早期死亡2例(12.5%),均为VSAA患者(2/7,28.6%);IST后6个月9例(56.3%)患者获得血液学反应,5例无治疗反应。9例应用rATG的患者有2例获得血液学反应,7例应用pALG患者全部获得血液学反应,差异有统计学意义(22.2%对100.0%,P=0.003)。rATG/pALG+CsA相关不良反应轻微,经对症治疗好转。结论老年SAA接受rATG/pALG联合CsA的IST方案仍可获较好血液学反应;VSAA患者早期死亡率高,治疗风险大;pALG治疗老年SAA疗效可能优于rATG。
重型再生障碍性贫血(SAA)是一种以骨髓增生低下和造血干细胞缺乏为特征的骨髓衰竭综合征。其一线非移植方案为强化免疫治疗(IST),艾曲泊帕(TPO受体激动剂)联合IST对难治及初发SAA均有良好疗效。艾曲泊帕由于代谢需要尿苷二磷酸葡萄糖醛酸转移酶1A1(UGT1A1)和UGT1A3参与,可能会导致肝功能受损。在其慢性肝病研究中也出现了肝功能失代偿比例高于安慰剂组的情况。同为TPO受体激动剂的阿伐曲泊帕,其经CYP2C9和CYP3A4代谢,无明显肝毒性,目前用于行择期侵入性操作的慢性肝病合并血小板减少患者。本研究将带领大家一起探索:对于IST联合艾曲泊帕治疗后出现肝肾功能异常的SAA患者,阿伐曲泊帕能否改善疗效呢?以及耐受性如何呢?治疗方案:8例SAA患者在IST基础上接受阿伐曲泊帕治疗。阿伐曲泊帕起始及维持剂量均为20mg/d。结果8例患者中7例患者获得至少1系血液学应答,余下1例未达到4个月随访评估时间。中位起效时间68.5(28~107)天(如表3)。7例接受阿伐曲泊帕治疗的患者,ANC、Hb及PLT均较基线水平增高,血液制品脱离输注或间隔期增长。1例经艾曲泊帕治疗达到CR的患者,维持艾曲泊帕治疗期间出现肝损伤,换用阿伐曲泊帕治疗后维持CR,肝功能指标恢复正常。小结:初步结果显示,阿伐曲泊帕治疗不耐受IST联合艾曲泊帕治疗的患者有效,且耐受性良好。扩展样本及延长治疗时间的探索值得期待!
【中国医学科学院血液病医院招募】缺铁性贫血患者 2018-01-24 ? 目前正在中国约22家医院开展一项治疗缺铁性贫血的临床研究。该项研究获得了中国食品与药物监督管理局(CFDA)的批准(批件号:2015L01963),中国医学科学院血液病医院伦理委员会于2017年1月20日批准了该项研究。该项研究将遵循CFDA相关法规的规定。 ? 入选标准 ? 您已年满18岁吗? ? 您具有缺铁性贫血症状(例如,疲劳,气促,头晕,注意力不集中,皮肤苍白)吗?作为研究筛选流程的组成部分,将进行血液检查,以查明您的血铁是否偏低,这会表示您患有缺铁性贫血,适于这项研究。 ? 如您合格,您愿意到医院参加访视时接受定期血液检查,并进行定期研究药物注射/输液,治疗缺铁性贫血吗? 排除标准 ? 体重少于35kg ? 未来3个月内计划接受手术 ? 目前接受血液透析或未来3个月内计划血液透析 ? 如您怀孕或在哺乳期或计划怀孕 因用药后需间断复查,建议天津及周边患者参加。 如果您有兴趣参与这一研究,请联系下列研究工作人员: 中国医学科学院血液病医院 研究科室:贫血中心 联系信息:李建平医生 联系电话:022-23909223
慢性粒细胞白血病非医保患者福利,现在有个豪森伊马替尼的活动,买一盒赠一盒,980两盒,一天四片,够吃一个月的,有效期到2019年6月